Profesionales del Hospital Universitario Reina Sofía e investigadores del Instituto Maimónides de Investigación Biomédica de Córdoba (IMIBIC) coordinan en España un ensayo terapéutico internacional para los tumores hepáticos pediátricos malignos, denominado PHITT, que permitirá relacionar el estudio de los tejidos (histología) y la biología molecular con la respuesta a los tratamientos, lo que facilitará la posibilidad de desarrollar terapias personalizadas.

Equipo de investigadores e investigadoras que participan en este ensayo de investigación en hepatoblastoma, coordinado por la doctora Elena Mateos.

Este ensayo está incluido en el proyecto internacional ChiLTERN del grupo europeo para el estudio de este tipo de tumores en niños (SIOPEL) (que cuenta con una financiación de casi 8 millones de euros procedentes de la UE, dentro del Programa Marco Horizonte 2020) y es el primer ensayo internacional cooperativo en el que se ha alcanzado un consenso tan amplio con investigadores de grupos de oncología pediátrica de Estados Unidos, Europa y Japón.

El ensayo, coordinado en España por la especialista en Oncología Pediátrica del Hospital Universitario Reina Sofía e investigadora del IMIBIC, María Elena Mateos, y en el que participarán un total de 1.140 pacientes procedentes de Estados Unidos, Europa y Japón, surge de la necesidad de crear una nueva generación de ensayos clínicos que aplique todos los conocimientos generados hasta el momento, buscando una reducción de la terapia para disminuir los efectos adversos a corto y largo plazo en los pacientes con buen pronóstico, sin comprometer su curación. Además, se intentan optimizar las posibilidades de curación en los pacientes con mal pronóstico, combinando nuevos fármacos en una terapia más intensiva.

Se trata, en definitiva, de curar más con menos secuelas a los niños de hoy, adultos de mañana. La doctora Mateos ha destacado que la posibilidad de colaborar internacionalmente ha facilitado el tratamiento y la investigación en tumores raros, como es el caso de los hepatoblastomas, los tumores hepáticos malignos más frecuentes de la infancia, y los hepatocarcinomas. De esta manera, la supervivencia del hepatoblastoma se ha incrementado del 35% en los años 70, hasta el 90% en la actualidad, en los casos de riesgo estándar. Esto ha sido posible gracias a la colaboración entre centros de distintos países compartiendo la experiencia acumulada de los resultados de los ensayos en esta patología junto a la mejora de las técnicas quirúrgicas y al tratamiento de quimioterapia.

El hospital de Birmingham es el coordinador europeo de este ensayo, que tendrá una duración de cuatro años, y en el que participan centros de Bélgica, España, Suiza, Italia, Alemania, Polonia, Francia, Noruega, Suecia, Irlanda, República Checa, además de centros de Estados Unidos y Japón. En España, donde se diagnostican anualmente 15 hepatoblastomas y un hepatocarcinoma, según el Registro Español de Tumores Infantiles (RETI), el primer centro en el que se abrió el ensayo es la Unidad de Oncología Pediátrica del Hospital Reina Sofía, dirigida por la doctora Mateos, en colaboración con el IMIBIC, y ya están participando otros centros nacionales habiéndose iniciado ya la inclusión de pacientes españoles en el ensayo.

Las muestras biológicas, procedentes de más de cien hospitales europeos, se recopilarán en el Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud German Trías i Pujol de Barcelona, donde la doctora Carol Armengol coordina la colección de dichas muestras en el Childhood Liver Cancer Network (CLCN), así como los estudios biológicos y patológicos.