Andalucía comenzará en breve un ensayo clínico fase I/II con el que evaluará, principalmente, la seguridad de la inyección de tres diferentes dosis de células madre mesenquimales procedentes del tejido adiposo del propio paciente (autólogas) como posible alternativa terapéutica en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Como objetivos secundarios, también se estudiará la tolerabilidad y efectos terapéuticos de dicho tratamiento.La Consejería de Igualdad, Salud y Políticas Sociales y el Instituto de Salud Carlos III financian este estudio, con un coste global superior al medio millón de euros.

Esta investigación, que impulsala Iniciativa Andaluzaen Terapias Avanzadas, tendrá una duración aproximada de 12 meses y contará con la participación de 40 pacientes para los que no existe una alternativa terapéutica eficaz. Serán incluidos desde las unidades de Neurología del Hospital Regional de Málaga, Hospital Reina Sofía de Córdoba y, en Sevilla, el Hospital Virgen Macarena y el Hospital Virgen del Rocío (este último es centro de referencia para esta patología en la comunidad autónoma). Asimismo,la Unidadde Producción Celular del Hospital Regional de Málaga será la encargada de la fabricación de las células mesenquimales.

Está demostrado que las células troncales (células madre) multipotenciales estimulan la reparación celular, directamente o a través de mecanismos de inmunomodulación, neuroprotección, regulación de factores de crecimiento, etc., por lo que los investigadores entienden que la terapia celular puede suponer una solución alternativa al uso de agentes neuroprotectores enla ELA, que sólo consiguen efectos moderados sobre la sintomatología de esta grave enfermedad degenerativa.

Mañana se conmemora el Día Mundial contra la ELA, por lo que la consejera de Igualdad, Salud y Políticas Sociales, María José Sánchez Rubio, quiere lanzar un mensaje de compromiso y esperanza a las personas afectadas por esta patología, recordando que su departamento sigue impulsando no sólo líneas de investigación innovadoras, sino recordando las estrategias asistenciales establecidas y la estrecha colaboración con el movimiento asociativo.

Junto a los ensayos clínicos para testar la seguridad y eficacia de posibles nuevos tratamientos para las personas que padecen ELA, en los últimos años se ha impulsado y apoyado proyectos de investigación básica y preclínica en este campo.

Algunos de estos proyectos de investigación están siendo liderados por el grupo de Terapias Avanzadas en Neuroprotección e Inmunoregulación delCentro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) en Sevilla, en colaboración con otros centros andaluces, y se realizan sobre un modelo animal de ELA (ratones modificados genéticamente-SOD1). Fundamentalmente, se abordan tres grandes líneas de trabajo.

En primer lugar, con el objetivo de entender mejor la evolución natural de la enfermedad, identificando patrones que pueden explicar la relación entre la pérdida progresiva de la actividad de las motoneuronas y los procesos de desregulación inmunológica que se ponen de manifiesto en el modelo de ELA, se está llevando a cabo el primer estudio sistemático en el mundo que utiliza resonancia magnética por imagen, micro-PET-CT y metabólomica de alta resolución. Para ello, se está utilizando el equipamiento más avanzado en imagen molecular disponible en las instalaciones del Centro Andaluz de Nanomedicina y Biotecnología (BIONAND) en Málaga y el Centro Nacional de Aceleradores del Parque Tecnológico Cartuja 93 en Sevilla.

La segunda línea de trabajo, que se está llevando a cabo de forma paralela al estudio anterior, se basa en la manipulación del sistema inmunitario. Dentro de esta línea se incluyen varios estudios. Por una parte, se está ensayando en ratones la posible modificación del curso de la enfermedad mediante la infusión de células madre mesenquimales modificadas genéticamente con el fin de controlar la respuesta inflamatoria y favorecer los procesos de neuroprotección. Por otra parte, se está estudiando también en ratones una vacuna con el fin de intentar prolongar la supervivencia y mejorar los síntomas asociados a la evolución dela ELA.

Finalmente, y basada en el descubrimiento que realizó hace menos de un año el mismo grupo de investigación, la tercera línea de trabajo en estudios preclínicos se centra en la manipulación de la regulación metabólica de una variante del modelo de ratón SOD1 que tiene una mayor supervivencia por factores relacionados con el metabolismo energético. En estos momentos, el equipo está intentando tener los mismos resultados mediante una intervención farmacológica. Si los resultados, aún en fase preliminar, fuesen positivos, podría plantearse la realización de estudios clínicos en pacientes de ELA en los próximos años. 

Abordaje integral

La esclerosis lateral amiotrófica, también llamada enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad degenerativa de tipo neuromuscular. Se origina cuando unas células del sistema nervioso, llamadas motoneuronas, disminuyen gradualmente su funcionamiento y mueren, provocando una parálisis muscular progresiva de pronóstico mortal.

La debilidad muscular implica dificultad a la hora de andar y la dificultad de coordinación en alguna de sus extremidades. La extensión de ese debilitamiento y de la parálisis del tronco termina por provocar problemas para masticar, tragar y respirar, llegándose a la necesidad, a este último respecto, de recurrir a la ventilación mecánica. En ningún momento se afectan las facultades intelectuales, ni los órganos de los sentidos (oído, vista, gusto u olfato), ni hay afectación de los esfínteres, como tampoco de la función sexual.

La ELAafecta sobre todo a adultos entre 40 y 70 años, aunque hay muchos casos en personas más jóvenes. En España, se estima que cada año se diagnostican casi unos 900 nuevos casos de ELA y que el número total de casos ronda las 4.000 personas, siendo la prevalencia de la enfermedad de 1/10.000.

Es, por este alto nivel de adversidad para los proyectos de vida de la persona que la padece y sus familiares, por lo que la Consejería de Igualdad, Salud y Políticas Sociales le da prioridad dentro de sus estrategias de atención sanitaria y en el marco del Plan de Atención a las Personas Afectadas por Enfermedades Raras.

En el Registro de Enfermedades Raras de Andalucía, un censo creado en 2010 para la clasificación y codificación de las patologías de baja prevalencia que plantean a nivel mundial un desafío en términos de salud pública, se contabilizan 323 pacientes con esta grave patología, con una edad media de 60 años.

En colaboración con la Asociación ELA Andalucía, se puso en marcha el proyecto ‘Al Lado ELA’, con el que se pone en valor la ayuda mutua entre iguales y el respeto a los derechos de las personas con enfermedad. El objetivo de esta estrategia de participación y corresponsabilidad es complementar la perspectiva de la evolución de la enfermedad, trazando un itinerario en el que confluyen el seguimiento de los eventos clínicos sucesivos y las vivencias y dificultades diarias de la persona enferma y su familia. Junto a ello, se describe la red de recursos y servicios públicos disponibles, y la red asociativa, además de las experiencias de colaboración existentes en Andalucía. 

Otra herramienta basada en el consenso y en la coordinación entre equipos profesionales para mejorar la asistencia a la enfermedad lateral amiotrófica esla Guía Asistencialde ELA, elaborada en el marco del Plan de Atención a Personas Afectadas por Enfermedades Raras de Andalucía. Este documento establece un protocolo homogéneo para el sistema sanitario público de Andalucía y persigue, por ello, la mejora en la coordinación de las distintas áreas de conocimiento y niveles asistenciales implicados en la atención a las personas afectadas, utilizando el mejor conocimiento disponible y adaptando las recomendaciones a la estructura, organización sanitaria y cartera de servicios de la sanidad andaluza.